Stem Cell in Thailand

Stem Cell in Thailand

> เครือข่ายผู้สนใจงานด้านเซลล์ต้นกำเนิด

> Stemcell @ Biotec Thailand

>นักวิจัยไทย Featured expert at Nature Reports Stem Cells
Sorapop Kiatpongsan, M.D., an instructor at the Department of Obstetrics and Gynecology, Faculty of Medicine, Chulalongkorn University, has been listed as a featured expert at Nature Reports Stem Cells for his recent article, “Offshore stem cell treatments: Costs, risks, benefits, and a call for regulation”. The article has been selected to be the highlight/cover story at Nature Reports Stem Cells in December 2008.

>Basics Definitions:

> VDO Links

> Suggested Books

> สนใจอยากเรียนสาขานี้

มหัศจรรย์สเต็มเซลล์
ดร. นำชัย ชีววิวรรธน์ namchai@biotec.or.th
ศูนย์พันธุวิศวกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพแห่งชาติ
สำนักงานพัฒนาวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีแห่งชาติ

ร่าง กายของมนุษย์นั้นอัศจรรย์มาก เรามีเซลล์จำนวนมากมายเสียยิ่งกว่าจำนวนดวงดาวในท้องฟ้าที่เราเห็นด้วยตา เปล่ากันทุกคืนเสียอีก และเนื่องจากเซลล์ย่อมมีการเกิด แก่ และตาย เหมือนกับร่างกายของสิ่งมีชีวิตนั่นเอง ร่างกายจึงต้องมี “เซลล์พิเศษ” ที่ทำหน้าสร้างเซลล์ใหม่ๆ ขึ้นตลอดเวลา เพื่อทดแทนเซลล์เก่าๆ ที่ได้รับความเสียหายหรือตายไปตลอดเวลาด้วยสาเหตุต่างๆ

เซลล์ที่ทำหน้าที่เป็นดั่ง “มารดาแห่งเซลล์ทั้งมวล”  ดังกล่าวนี่เองที่มีชื่อเรียกว่า “สเต็มเซลล์”

คำว่า “สเต็มเซลล์” หรือที่มีบางคนให้ชื่อในภาคภาษาไทยว่า “เซลล์ต้นกำเนิด” บ้าง หรือไม่ก็ “เซลล์ต้นตอ” บ้างนั้น (ยังมีชื่ออื่นๆ อีกด้วย) อาจจะเป็นเรื่องใหม่สำหรับคนไทย แต่ก็คุ้นหูกันมากขึ้นในไม่ช่วงระยะเวลากี่ปีที่ผ่านมา (โดยเฉพาะจากโฆษณาทางโทรทัศน์)   แต่อันที่จริงแล้ว วงการแพทย์สมัยใหม่ได้ใช้สเต็มเซลล์เป็นส่วนหนึ่งของการรักษาผู้ป่วยมาเป็น เวลานับสิบๆ ปีแล้ว เช่น การใช้ไขกระดูก (ที่มีสเต็มเซลล์เป็นส่วนประกอบ) ปลูกถ่ายให้กับผู้ป่วยที่ได้รับการฉายรังสีหรือสารเคมีเพื่อรักษาโรคมะเร็ง เม็ดเลือด ซึ่งมีผลข้างเคียงคือวิธีการรักษาแบบดังกล่าวนี้ ทำลายเซลล์ที่อยู่ภายในไขกระดูกของผู้ป่วยจนหมดสิ้น

สนใจอ่านต่อที่ > http://www.biotec.or.th/biotechnology-th/newsdetail.asp?id=2551

===========================================

สเต็มเซลล์…เซลล์มหัศจรรย์ผู้เริ่มต้นและสานต่อชีวิตมนุษย์
ดร.มาลินี  อัศวดิษฐเลิศ
หน่วยบริหารจัดการความรู้
ศูนย์พันธุวิศวกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพแห่งชาติ (ไบโอเทค)
1 ธันวาคม 2549

เดือนพฤศจิกายน ต่อเนื่องจนถึงเดือนธันวาคม ถือเป็นช่วงสำคัญของกลุ่มคนพิการ เพราะวันที่ 12 พฤศจิกายน ที่ผ่านมา เป็น “วันคน
พิการแห่งชาติ” และวันที่ 3 ธันวาคม ที่จะถึงนี้ เป็น “วันคนพิการสากล” การที่หน่วยงานทั้งระดับชาติ และระดับสากล กำหนดวันดังกล่าวขึ้นมา บ่งชี้ได้ว่า หลายวงการให้ความสำคัญกับคนพิการ

สำหรับวงการแพทย์และสาธารณสุข รวมทั้งวงการวิทยาศาสตร์ ได้ศึกษาค้นคว้าการแพทย์ทางเลือกใหม่ “Regenerative Medicine” ที่ เป็นความหวังของผู้พิการบางประเภท ไม่ว่าจะเป็นผู้พิการทางสายตา ผู้พิการทางการได้ยิน และผู้พิการทางการเคลื่อนไหว ซึ่งการแพทย์ทางเลือกดังกล่าวไม่ได้มีประโยชน์สำหรับคนพิการเท่านั้น แต่ยังมีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยโรคอื่น เช่น โรคอัลไซเมอร์ โรคพาร์กินสัน  โรคหัวใจ โรคธาลัสซีเมีย  โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว โรคกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อม  โรคเบาหวาน ไตวาย ตับแข็ง ฯลฯ

Regenerative Medicine  เป็น วิทยาการทางการแพทย์ที่เป็นทางเลือกใหม่ในการสร้างเซลล์ เนื้อเยื่อ หรืออวัยวะ เพื่อใช้ทดแทนส่วนที่เสียหายหรือเสื่อมสภาพไป ซึ่งร่างกายไม่สามารถสร้างขึ้นมาทดแทนส่วนที่เสียไปได้  โดย วิทยาการนี้ ไม่ได้ใช้ชิ้นส่วนแปลกปลอม เช่น ข้อต่อ เหล็ก ฯลฯ ใส่เข้าไป แต่เป็นการใส่เซลล์ที่มีคุณสมบัติพิเศษเข้าไปสร้างเซลล์ใหม่ เนื้อเยื่อ หรืออวัยวะได้จริง หรือใส่สารชีวภาพที่มีคุณสมบัติคล้ายเนื้อเยื่อจริงใส่เข้าไปซ่อมแซมส่วนที่ สึกหรอ
การแพทย์ทางเลือกใหม่นี้ต้องอาศัยสหวิทยาการ ได้แก่ แพทยศาสตร์ ชีววิทยา เคมี ชีวเคมี พันธุศาสตร์ ฟิสิกส์ วิศวกรรมศาสตร์ เข้ามาผสมผสานกัน เพื่อให้การรักษาโรคประสบผลสำเร็จ

สนใจอ่านต่อที่ > http://biotec.or.th/biotechnology-th/newsdetail.asp?id=1967

=====================================

Stem Cells Links :

>ExploreStemCells : contains over 60 articles written by our experts who continually update and add new content.

—————————————————————-

> Stem cells NEWS

—————————————————————-

> Articles about Department of Stem Cell and Regenerative Biology

The department’s subject area is the study of the development, maintenance and repair of vertebrate tissues. How organisms, including humans, develop from a fertilized egg, maintain tissues in the adult body and repair dysfunctional or damaged tissue is a broad subject to be addressed using the approaches of developmental biology, regenerative medicine and aspects of tissue engineering. Emphasis will be placed on using these aspects of biology to inform the understanding of human diseases.

—————————————————————–

> CellScience

Regenerative Biology and Medicine: A Millennial Revolution

Bionics and organ transplantation will advance and continue to be important ways of restoring structure and function in the 21st century, but regenerative biology and medicine promises to be one of the biomedical revolutions of the millennium. The goal is to be able to replace organs and appendages with bioartificial constructs or to guide the repair process along a regenerative pathway, rather than a pathway leading to scar tissue formation. The advancing cellular and molecular knowledge of the differences between regeneration and fibrosis, the fact that mammals have hidden regenerative capacity that is suppressed, and the success in treating some conditions by cell therapy, bioartificial tissues, and molecular agents, has strengthened our confidence that within a decade or two, we will be able to add regeneration to our repertoire of medical treatments.

——————————————————-

Listening Links

> Listening Regenerative Medicine Today ฟังข้อคิดเห็นดีๆจากนักวิชาการที่เกี่ยวข้อง

——————————————————

Related Links :

1. Stem Cell Information

> http://stemcells.nih.gov/info/basics/basics2.asp

2. Regenerative Medicine

> http://stemcells.nih.gov/info/scireport/2006report.htm

3. Stem Cell Research Basics: Introduction

> http://www.kumc.edu/stemcell/intro.html

4. Stem Cell Research Basics: Introduction

> http://www.kumc.edu/stemcell/intro.html

Stem Cell

Regenerative Medicine: Pathways to Cure – Version 2.0
The Alliance for Medical Research is pleased to present a new video explaining the benefits of Stem Cell Research.

The volatile debate over research with human embryonic stem cells and the political and ethical implications that surround it is discussed by UCSD and Salk Institute researchers. Topics include human reproductive and therapeutic cloning, cell transplantation therapy for diabetes, and the legal, political and ethical issues surrounding the use of human embryonic stem cells.

Stem Cell in Thailand

>http://thscn.tkc.go.th/ เครือข่ายผู้สนใจงานด้านเซลล์ต้นกำเนิด

>http://www.biotec.or.th/biotechnology-th/newsdetail.asp?id=1967 Stemcell @ Biotec Thailand

Stem Cell

สำหรับวงการแพทย์และสาธารณสุข รวมทั้งวงการวิทยาศาสตร์ ได้ศึกษาค้นคว้าการแพทย์ทางเลือกใหม่ “Regenerative Medicine” ที่เป็นความหวังของผู้พิการบางประเภท ไม่ว่าจะเป็นผู้พิการทางสายตา ผู้พิการทางการได้ยิน และผู้พิการทางการเคลื่อนไหว ซึ่งการแพทย์ทางเลือกดังกล่าวไม่ได้มีประโยชน์สำหรับคนพิการเท่านั้น แต่ยังมีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยโรคอื่น เช่น โรคอัลไซเมอร์ โรคพาร์กินสัน  โรคหัวใจ โรคธาลัสซีเมีย  โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว โรคกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อม  โรคเบาหวาน ไตวาย ตับแข็ง ฯลฯ  Regenerative Medicine เป็นวิทยาการทางการแพทย์ที่เป็นทางเลือกใหม่ในการสร้างเซลล์ เนื้อเยื่อ หรืออวัยวะ เพื่อใช้ทดแทนส่วนที่เสียหายหรือเสื่อมสภาพไป ซึ่งร่างกายไม่สามารถสร้างขึ้นมาทดแทนส่วนที่เสียไปได้  โดยวิทยาการนี้ ไม่ได้ใช้ชิ้นส่วนแปลกปลอม เช่น ข้อต่อ เหล็ก ฯลฯ ใส่เข้าไป แต่เป็นการใส่เซลล์ที่มีคุณสมบัติพิเศษเข้าไปสร้างเซลล์ใหม่ เนื้อเยื่อ หรืออวัยวะได้จริง หรือใส่สารชีวภาพที่มีคุณสมบัติคล้ายเนื้อเยื่อจริงใส่เข้าไปซ่อมแซมส่วนที่สึกหรอ

สเต็มเซลล์” แบ่งเป็น 2 ประเภทตามแหล่งกำเนิด คือ สเต็มเซลล์จากตัวอ่อน (Embryonic stem cell) และสเต็มเซลล์ร่างกาย (adult stem cell)

(1) สเต็มเซลล์จากตัวอ่อน (Embryonic stem cell) เมื่อมนุษย์เริ่มถือกำเนิดในครรภ์มารดา  …สเปิร์มเข้าปฏิสนธิกับไข่ พัฒนาไปเป็นตัวอ่อน (Embryo) และเจริญเป็นมุนษย์ที่สมบูรณ์ได้นั้น ล้วนเริ่มต้นจากเซลล์ที่แบ่งตัวเพิ่มจำนวนจากหนึ่งเป็นสอง สองเป็นสี่ สี่เป็นแปด และแบ่งต่อไปเรื่อยๆ จนกระทั่งได้กลุ่มเซลล์ในระยะที่เราถือว่าเป็นตัวอ่อน   ตัวอ่อนระยะ 5-7 วัน ที่มีกลุ่มเซลล์ประมาณ 150 เซลล์ เราเรียกว่าระยะบลาสโตซิสต์…ภายในเซลล์บลาสโตซิสต์นี้มีกลุ่มเซลล์เรียกว่า มวลเซลล์ชั้นใน (Inner cell mass) …มวลเซลล์นี้เองที่นักวิทยาศาสตร์ถือว่าเป็นสเต็มเซลล์   ด้วยเหตุนี้ เราจึงเรียกสเตมเซลล์ที่ได้จากครรภ์มารดาว่าสเต็มเซลล์จากตัวอ่อน  (Embryonic stem cell, ES cell)”

2)  สเต็มเซลล์ร่างกาย (Adult stem cell หรือ Somatic stem cell หรือ Mature stem cell)    แหล่งของสเต็มเซลล์อีกแหล่งหนึ่งได้มาจาก 1) เนื้อเยื่อและอวัยวะหลายชนิดที่พัฒนาจนสมบูรณ์ในร่างกาย (Mature body tissue) 2) เลือดจากรกและสายสะดือ (Placenta & Umbilical cord) ของทารกแรกเกิด และ 3) ไขกระดูก (Bone Marrow) ของทั้งเด็กและผู้ใหญ่

Source from>http://www.biotec.or.th/biotechnology-th/newsdetail.aid=1967 Stemcell @ Biotec Thailand

About Stem Cell in Thailand

> http://thscn.tkc.go.th/ เครือข่ายผู้สนใจงานด้านเซลล์ต้นกำเนิด

> http://www.vcharkarn.com/varticle/18516

Stem cell

ความก้าวหน้าครั้งใหม่ของงานวิจัยเซลล์ต้นตอ:
การพัฒนาต้นแบบเพื่อศึกษาโรคของมนุษย์ในจานเพาะเลี้ยงเชื้อ

เมื่อประมาณหนึ่งปีกว่าที่ผ่านมา นายเจมส์ ทอมป์สัน จากมหาวิทยาลัยวิสคอนซิน-แมดิสัน ได้รายงานการค้นพบเซลล์ต้นตอจากตัวอ่อนชนิดใหม่ เซลล์ต้นตอชนิดใหม่นี้ได้ถูกพัฒนาโดยการใส่ยีนบางชนิดเข้าไปในเซลล์ผิวหนังซึ่งเป็นเซลล์ที่เจริญวัยเต็มที่แล้วเพื่อเข้าไปกระตุ้นให้เซลล์หยุดการทำหน้าที่เป็นเซลล์ผิวหนังและเปลี่ยนคุณสมบัติไปเป็นเซลล์ต้นตอ
ในการใช้รีโทรไวรัส (Retrovirus) เพื่อเป็นพาหะ (Vector) ในการนำยีนสี่ชนิดเข้าไปในดีเอ็นเอของเซลล์ผิวหนัง และเปลี่ยนคุณสมบัติของเซลล์ผิวหนังไปเป็นเซลล์ต้นตอจะใช้ระยะเวลาประมาณ 3-4 สัปดาห์ ซึ่งเรียกกระบวนการนี้ว่า สไปลซิ่ง (Splicing) เซลล์ผิวหนังที่ถูกเปลี่ยนคุณสมบัตินี้จะมีคุณลักษณะเช่นเดียวกับเซลล์ต้นตอจากตัวอ่อนคือเป็นเซลล์ชนิดพลูริโพเทนท์ (Pluripotent) ซึ่งสามารถเปลี่ยนไปเป็นเนื้อเยื่อได้เกือบทุกชนิดในร่างกายมนุษย์ ถึงแม้ว่าเซลล์ผิวหนังที่ถูกเปลี่ยนคุณสมบัตินี้จะไม่ได้มีลักษณะทางพันธุกรรมที่เหมือนกับเซลล์ต้นตอทุกประการ แต่เซลล์ชนิดนี้ก็มีคุณสมบัติทางชีวเคมีที่เหมือนกับเซลล์ต้นตอจากตัวอ่อนอยู่หลายประการเป็นต้นว่า สัณฐานวิทยาหรือรูปลักษณะ (Morphology) การแบ่งตัว (Proliferation) แอนติเจนบนผิวของเซลล์ (Surface Antigens) การแสดงออกของยีน (Gene Expression) และการทำปฏิกิริยากับเอนไซม์เทโลเมอเรส (Telomerase Activity)
การค้นพบวิธีการเปลี่ยนคุณสมบัติเซลล์เช่นนี้ถือเป็นความก้าวหน้าที่ยิ่งใหญ่อีกครั้งของงานวิจัยเซลล์ต้นตอ เพราะกระบวนการเปลี่ยนคุณสมบัติของเซลล์นี้จะทำให้สามารถสร้างเซลล์ต้นตอได้อย่างมากมายเพื่อนำมาใช้ในการรักษาโรคต่างๆของมนุษย์ได้ การนำเซลล์ผิวหนังที่ถูกเปลี่ยนคุณสมบัติมาใช้นั้นหมายความว่าการรักษาโรคโดยการใช้เซลล์นี้ก็สามารถทำให้มีลักษณะที่จำเพาะกับผู้ป่วยแต่ละบุคคลได้ ซึ่งเท่ากับเป็นการลดความเสี่ยงของการเกิดการต่อต้านจากร่างกายผู้ป่วย เพราะการเปลี่ยนคุณสมบัติที่นิวเคลียสของเซลล์ (Nuclear Reprogramming) นั้นจะสามารถสร้างเซลล์ต้นกำเนิดที่เหมือนกับเซลล์ต้นตอจากเซลล์ของผู้ป่วยเองได้ ในท้ายที่สุดเซลล์ที่ได้รับมาจากผู้ป่วยนี้จะสามารถนำมาเปลี่ยนคุณสมบัติและนำมาเพาะเลี้ยงเป็นเนื้อเยื่อที่เหมาะสมเพื่อปลูกถ่ายกลับเข้าไปให้กับผู้ป่วยโดยที่ไม่ต้องเป็นกังวลเรื่องการต่อต้านจากภูมิคุ้มกัน (Immune Rejection) ของผู้ป่วยเอง ซึ่งกระบวนการเปลี่ยนคุณสมบัติเช่นนี้ไม่ต้องมีการใช้ไข่ของมนุษย์ และไม่ต้องมีการทำลายตัวอ่อน
การค้นพบครั้งนี้ยังช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถศึกษากลไกของการเกิดโรคในจานเพาะเลี้ยงเชื้อได้ โดยทีมนักวิทยาศาสตร์กลุ่มหนึ่งที่ทำการวิจัยศึกษาการเปลี่ยนคุณสมบัติของเซลล์ได้ประสบความสำเร็จในการนำเซลล์ที่ถูกเปลี่ยนคุณสมบัติมาใช้ในการสร้างต้นแบบของโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อ (Spinal Muscular Atrophy (SMA)) ซึ่งเป็นโรคที่เกี่ยวกับความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้บ่อย และเป็นสาเหตุที่ทำให้เด็กทารกเสียชีวิตในประเทศสหรัฐอเมริกา โดยที่เด็กทารกที่ป่วยด้วยโรคนี้จะไม่มีแรงที่กล้ามเนื้อหรือเป็นอัมพาต และอาจจะเสียชีวิตได้ในเด็กที่มีอายุไม่เกิน 2 ปี โรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อจะเกิดจากการที่ยีนชนิดหนึ่งที่ควบคุมการสร้างโปรตีนที่มีชื่อว่า Survival Motor Neuron (SMN) ในร่างกายมนุษย์ขาดหายหรือกลายพันธุ์ไป โดยปกติโปรตีน SMN จะอยู่ในเซลล์ประสาทของมนุษย์ ซึ่งถ้าโปรตีน SMN นี้มีปริมาณไม่เพียงพอ จะมีผลกระทบที่รุนแรงต่อเซลล์ประสาทสั่งการ (Motor Neurons) ซึ่งเป็นเซลล์ประสาทส่วนที่อยู่ในไขสันหลังและทำหน้าที่ควบคุมการส่งใยประสาท (Nerve Fibers) ไปให้กับกล้ามเนื้อทั่วร่างกาย โปรตีน SMN มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการอยู่รอดและสภาพของเซลล์ประสาทสั่งการ โดยถ้าปราศจากโปรตีนชนิดนี้เซลล์ประสาทจะฝ่อหรือหดเล็กลงจนตาย เมื่อเซลล์ประสาทฝ่อลงจะทำให้กระดูกอ่อนแอและกระดูกสันหลังผิดรูป (Spinal Deformities) ซึ่งจะส่งผลให้สูญเสียการควบคุมการทำงานของระบบการหายใจ (Respiratory System) และทำให้เด็กทารกเสียชีวิตในท้ายที่สุด
ในเอกสารรายงานฉบับใหม่ซึ่งได้ถูกตีพิมพ์เมื่อเดือนธันวาคม พ.ศ. 2551 โดยกลุ่มนักวิทยาศาสตร์ด้านสมอง (Neuroscientists) จากศูนย์สเต็มเซลล์และการแพทย์การสร้างอวัยวะใหม่ (Stem Cell and Regenerative Medicine Center) ของมหาวิทยาลัยวิสคอนซิน-แมดิสัน ได้รายงานว่าปัจจุบันนักวิทยาศาสตร์สามารถศึกษาโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อได้ในห้องทดลอง ซึ่งในอดีตไม่สามารถทำได้เนื่องจากการใช้สัตว์เป็นต้นแบบไม่สามารถจำลองสภาวะได้อย่างสมบูรณ์ และไม่สามารถสกัดแยกเซลล์ไขสันหลัง (Spinal Cord Cells) ที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของโรคนี้จากมนุษย์มาทำการวิจัยได้ อย่างไรก็ตามนายไคลฟ์ สเวนด์เซนและทีมนักวิทยาศาสตร์จากแมดิสันสามารถนำเซลล์ที่เจริญวัยเต็มที่แล้วจากเซลล์เส้นใยผิวหนัง (Skin Fibroblast) ของเด็กที่ป่วยด้วยโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อมาเปลี่ยนคุณสมบัติให้เหมือนเซลล์ต้นตอหรือที่เรียกว่า อินดิวซ์พลูริโพเทนท์สเต็มเซลล์ (Induce Pluripotent Stem Cells) เซลล์เหล่านี้สามารถนำมาเพาะเลี้ยงและเพิ่มจำนวนได้อย่างมากมายและยังคงเก็บรักษาข้อมูลทางพันธุลักษณะของโรค (Disease Genotype) ไว้ได้ นักวิทยาศาสตร์สามารถใช้เซลล์นี้สร้างเซลล์ประสาทสั่งการที่แสดงลักษณะที่ผิดปกติของโรคเพื่อนำมาศึกษาและเปรียบเทียบกับเซลล์ที่ได้รับมาจากแม่ของเด็กซึ่งไม่ได้ป่วยเป็นโรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อเช่นเดียวกับลูก
นักวิทยาศาสตร์นำอินดิวซ์พลูริโพเทนท์สเต็มเซลล์ของเด็กที่ป่วยมาเปลี่ยนเป็นเซลล์ประสาทสั่งการ และหลังจากที่เพาะเลี้ยงในหลอดทดลองไว้เป็นระยะเวลาหนึ่งเดือนเซลล์ประสาทสั่งการที่สร้างมาจากอินดิวซ์พลูริโพเทนท์สเต็มเซลล์ได้ฝ่อและหดเล็กลงจนตาย ในขณะที่เซลล์ประสาทที่ได้รับมาจากแม่ของเด็กนั้นยังคงมีสภาพที่สมบูรณ์ ทีมนักวิทยาศาสตร์กลุ่มนี้ได้จำลองสภาพการเกิดโรคในห้องทดลองและเป็นทีมแรกที่ได้แสดงให้เห็นว่าอินดิวซ์พลูริโพเทนท์สเต็มเซลล์ของมนุษย์สามารถใช้เป็นต้นแบบในการศึกษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรมได้ นอกจากนั้นเมื่อนำเซลล์ประสาทสั่งการที่สร้างจากอินดิวซ์พลูริโพเทนท์สเต็มเซลล์ของเด็กที่ป่วยมาทำการบำบัดรักษาโดยใช้ยาสองชนิด เซลล์ประสาทสั่งการที่ได้รับการบำบัดแล้วนั้นสามารถสร้างโปรตีน SMA ได้ในปริมาณที่มากขึ้น ดังนั้นเซลล์ต้นตอที่ได้จากการเปลี่ยนคุณสมบัติจากเซลล์ที่เจริญวัยเต็มที่แล้วยังสามารถใช้เป็น ต้นแบบในการศึกษากลไกของโรค ใช้ทดสอบองค์ประกอบของยาชนิดใหม่ รวมทั้งใช้ในการทดลองหาวิธีการรักษาโรคแบบใหม่ ซึ่งถือเป็นความก้าวหน้าครั้งใหญ่อีกครั้ง
ทีมนักวิทยาศาสตร์อีกกลุ่มซึ่งนำโดย ดร.กาเบรียลล่า ซีซาร์ ซึ่งเป็นหัวหน้าห้องปฏิบัติการวิทยาศาสตร์ความปลอดภัยด้านสเต็มเซลล์ (Stem Cell Safety Sciences Lab) ของมหาวิทยาลัยวิสคอนซิน-แมดิสัน ได้ใช้เซลล์ต้นตอจากตัวอ่อนมนุษย์ในการสร้างเซลล์สมองที่แสดงพันธุลักษณะของโรคที่เกิดจากการเสื่อมของสมอง (Neurodegenerative Disease) อีกโรคซึ่งได้แก่ โรคการเสื่อมสลายของเซลล์ประสาทที่ควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อ (Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)) หรือโรคลูเกห์ริกส์ (Lou Gehrig’s Disease) ซึ่งเป็นโรคที่ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรง นำไปสู่การทำงานที่ไม่เป็นปกติ พิการและผู้ป่วยอาจจะตายภายในระยะเวลาประมาณสามปีหลังจากที่เกิดอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงครั้งแรก
กลไกของโรคการเสื่อมสลายของเซลล์ประสาทที่ควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อนี้มีความซับซ้อนและเป็นที่ยากต่อการเข้าใจ จนกระทั่งในปัจจุบันนักวิจัยสามารถทำการทดลองใช้ยารักษาโรคนี้กับหนูทดลองที่ถูกดัดแปลงพันธุกรรมให้ป่วยเป็นโรคนี้ ซึ่งพบว่ายานี้สามารถใช้บำบัดรักษาได้ผลที่ดีกับหนูทดลอง แต่ไม่สามารถใช้บำบัดรักษาโรคกับผู้ป่วยจริงได้ ยาที่ได้รับอนุญาตให้ใช้กับผู้ป่วยได้ในปัจจุบันมีเพียงชนิดเดียวซึ่งได้แก่ยาที่ชื่อว่า Rilutek ของบริษัทซาโนฟิ – อาว็องทิส (Sanofi-Aventis) ที่ตั้งอยู่ในเมืองบริดจ์วอเตอร์ (Bridgewater) มลรัฐนิวเจอร์ซี่ ซึ่งสามารถชะลออาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงได้เพียงระยะเวลาไม่กี่เดือน
เซลล์ต้นตอสามารถนำมาใช้เป็นต้นแบบในการทดสอบและคัดเลือกยาได้อย่างมีประสิทธิภาพมากกว่า โดยทีมของดร.ซีซาร์ ได้ทำการวิจัยร่วมกับทีมนักวิจัยของสถาบันศึกษาทางชีววิทยาซอล์ค (Salk Institute for Biological Studies) ซึ่งตั้งอยู่ในเมืองซานดิเอโก มลรัฐแคลิฟอร์เนีย ในการพัฒนาระบบต้นแบบการเกิดโรคการเสื่อมสลายของเซลล์ประสาทที่ควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อโดยใช้เซลล์ต้นตอจากตัวอ่อนมนุษย์ จากการศึกษากลไกของโรคได้ทำให้ทีมนักวิจัยมั่นใจว่า แอสโทรไซต์ (Astrocytes) หรือเซลล์เกลีย (Glia) ที่ผิดปกติจะไปทำลายเซลล์ประสาทสั่งการที่เป็นปกติของมนุษย์ ที่สำคัญไปกว่านั้นคือทีมนักวิจัยสามารถใช้ Apocynin ซึ่งเป็นสารแอนติออกซิแดนท์ชนิดหนึ่งในการยับยั้งการตายของเซลล์ประสาทสั่งการที่ถูกทำลายโดยแอสโทรไซต์ที่ทำงานผิดปกติ การค้นพบครั้งนี้ยังทำให้นักวิจัยสามารถเข้าใจได้อย่างลึกซึ้งมากขึ้นในกระบวนการเกิดพิษซึ่งส่งผลให้เกิดการทำลายเซลล์ประสาทสั่งการในผู้ป่วยที่เป็นโรคการเสื่อมสลายของเซลล์ประสาทที่ควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อ และยังเป็นการเปิดโอกาสให้นักวิจัยสามารถทำการทดสอบคัดเลือกยารักษาโรคนี้ได้โดยใช้ต้นแบบที่สร้างจากเซลล์ต้นตอในหลอดทดลอง เช่นเดียวกับการทำการประเมินผลทางคลินิกเมื่อนำเซลล์แอส โทรไซต์มาใช้ในการรักษาโรค
ความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วในเทคโนโลยีเซลล์ต้นตอจะทำให้ในอนาคตอันใกล้นี้นักวิจัยสามารถสร้างเซลล์ต้นตอซึ่งมีความจำเพาะกับผู้ป่วยให้ห้องทดลองเพื่อนำมาใช้ศึกษาโรคต่างๆของมนุษย์ดังเช่น โรคกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อและโรคการเสื่อมสลายของเซลล์ประสาทที่ควบคุมการทำงานของกล้ามเนื้อได้ นักวิทยาศาสตร์หลายคนเห็นพ้องกันว่าพลูริโพเทนท์สเต็มเซลล์ได้สร้างโอกาสให้นักวิจัยสามารถทำการทดสอบองค์ประกอบรวมทั้งความปลอดภัยของยารักษาโรคชนิดใหม่ในหลอดทดลองได้ นอกจากนี้การพัฒนาเซลล์มนุษย์เพื่อนำมาใช้ทดสอบยาโดยการเลือกเซลล์จากอวัยวะเป้าหมายที่ต้องการทดสอบคุณสมบัติของยามาใช้นั้น จะสามารถทำให้นักวิจัยสามารถทำการประเมินผลการรักษาและคัดเลือกยาได้มีประสิทธิภาพมากยิ่งขึ้น การวิจัยด้านนี้กำลังมีการพัฒนาก้าวหน้าอย่างรวดเร็วซึ่งในอนาคตจะทำให้ยาชนิดใหม่ที่นำออกสู่ตลาดมีความปลอดภัยต่อผู้ใช้มากยิ่งขึ้น
(ที่มา : American Biotechnology Laboratory, February, 2009)>http://www.ostc.thaiembdc.org/monthly_news/news_usa_Mar52_7.htm